Trattamento della macroglobulinemia di Waldenström
Definisci il piano d’azione per il trattamento dei tuoi pazienti
Scopri i passaggi nella pianificazione del trattamento di un paziente con Macroglobulinemia di Waldenström.
Indicazioni per iniziare il trattamento dei pazienti con WM
Cliniche
I seguenti sintomi clinici indicano la necessità di avviare un trattamento:
- Febbre ricorrente, sudorazione notturna, perdita di peso, stanchezza
- Iperviscosità
- Linfoadenopatia: sia sintomatica che con ingrossamento (diametro massimo di almeno 5 cm)
- Epatomegalia e/o splenomegalia sintomatiche
- Organomegalia sintomatica e/o infiltrazione tissutale o di organo
- Neuropatia periferica causata da WM
Esami di laboratorio
Se il tuo paziente presenta i seguenti risultati negli esami di laboratorio, dovrebbe essere considerato l’inizio di un trattamento:
- Crioglobulinemia sintomatica
- Anemia da agglutinine fredde sintomatica
- Anemia emolitica autoimmune e/o trombocitopenia
- Nefropatia associata a WM
- Amiloidosi associata a WM
- Hb ≤ 10 g/dl
- Piastrine < 100x109/L
- Livelli di IgM > 60g/L
Le linee guida ESMO per la gestione della WM evidenziano le indicazioni cliniche e di laboratorio per l’inizio del trattamento.1
Trattare o non trattare?
I pazienti con bassi livelli di Hb, elevata infiltrazione di cellule linfoplasmacitoidi, aumento delle IgM ed elevati livelli di 𝝱2 microglobulina potrebbero avere un rischio più elevato per lo sviluppo di WM sintomatica.1,2,3
Tuttavia, i pazienti potrebbero rimanere asintomatici per 5-10 anni ed essere gestiti con l’approccio «watchand wait», senza nessun trattamento.1,3
Non esiste nessun dato a supporto di un inizio precoce di terapia rispetto alla strategia «watch and wait», né il solo livello elevato di IgM monoclonali può essere un’indicazione per iniziare un trattamento.1
L’iperviscosità è un’emergenza clinica. La plasmaferesi dovrebbe essere utilizzata immediatamente nei pazienti con iperviscosità sintomatica, in aggiunta ad un’appropriata terapia sistemica per la WM.1
Esami aggiuntivi
Altri esami aggiuntivi, spesso, si basano sulla manifestazione sintomatica e su risultati di esami di laboratorio che possono indicare la necessità di iniziare un trattamento.1
Esami diagnostici indicati clinicamente1
Sintomatologia / presentazione clinica | Esame |
Sindrome daiperviscosità – mal di testa, disturbi alla vista, confusione, epistassi |
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Anemia con emolisi |
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Sintomi simil-Raynaud, acrocianosi, ulcerazioni delle estremità |
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Sanguinamento |
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Neuropatia |
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Amiloidosi |
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Tipologie di trattamento della WM
Per i pazienti asintomatici con un livello accettabile di IgM, non è richiesto nessun trattamento. Questi pazienti verranno monitorati e visitati in clinica ogni 3-6 mesi per dei controlli.4
Questa linea d’azione potrebbe sembrare confusa all’inizio, ma non ci sono evidenze riguardo i benefici del trattamento precoce dei pazienti asintomatici; la strategia «watch and wait» viene utilizzata per mantenere la qualità di vita del paziente.4
Il trattamento avrà inizio se il paziente:4
- Sviluppa i sintomi della WM
- Ha elevati livelli di proteine IgM nel sangue o sperimentano iperviscosità
- Sperimenta cambiamenti nell’esame del sangue (es. anemia)
- Sviluppa altre complicazioni (es. neuropatia progressiva, crioglobulinemia o malattia delle agglutinine fredde)
La terapia, che potrebbe essere necessaria per trattare i sintomi della WM e gli effetti collaterali del trattamento, include:5
- Plasmaferesi, quando il paziente presenta livelli elevati di IgM con conseguente iperviscosità
- Trasfusioni di sangue o di piastrine per combattere i bassi valori ematici o la bassa conta piastrinica
- Terapia sostitutiva con immunoglobuline, per i pazienti con bassi livelli anticorpali
- Antibiotici o antivirali, per prevenire le infezioni
Esistono diverse opzioni di trattamento per i pazienti con WM:4,6
- Chemioterapia, somministrata per via orale, endovenosa o sottocutanea
- Steroidi, spesso utilizzati insieme alla chemioterapia
- Anticorpi monoclonali
- Trapianto di cellule staminali
- Terapia con CAR-T
Il trattamento dovrebbe essere scelto sulla base delle condizioni generali del paziente, all’impatto del tumore e alla presentazione clinica.1 Le raccomandazioni terapeutiche dovrebbero essere considerate congiuntamente alle locali pratiche cliniche e alle opzioni di trattamento disponibili.
Follow-up dopo il trattamento della WM
Dopo la fine del trattamento, i pazienti vengono monitorati ogni 3-6 mesi, con la possibilità che vengano richiesti ulteriori esami per valutare lo stato della loro malattia. Se i pazienti hanno una ricaduta dopo la remissione della WM, sulla base della risposta alla terapia di prima linea, o si ripete lo stesso trattamento oppure si può passare alla terapia di seconda linea.5
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Scarica queste informazioni sul trattamento della Macroglobulinemia di Waldenström
CAR T-cell, chimeric antigen receptor T-cell, cellule T con recettore chimerico per l'antigene; ESMO, European Society for Medical Oncology, Società Europea per l’Oncologia Medica; IgM, immunoglobulina M; Hb, emoglobina; WM, Waldenström’s macroglobulinemia, macroglobulinemia di Waldenström.
Bibliografia
- Kastritis E et al. Waldenström's macroglobulinaemia: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol 2018; 29 (Suppl 4): iv41-iv50.
- Garcia-Sanz R et al. Waldenström macroglobulinaemia: presenting features and outcome in a series with 217 cases. Br J Haematol 2001; 115: 575-582.
- Kyle RA et al. Progression in smoldering Waldenström macroglobulinemia: long-term results. Blood 2012; 119 (19): 4462-4466.
- WMUK. Treatment for Waldenstrom’s macroglobulinemia (WM). Consultato a Ottobre 2021.https://www.wmuk.org.uk/aboutwm/treatment-for-waldenstroms-macroglobulinaemia
- Lymphoma Action. Lymphoplasmacytic lymphoma and Waldenström’s macroglobulinemia. Consultato a Ottobre 2021. https://lymphoma-action.org.uk/types-lymphoma-non-hodgkin-lymphoma/lymphoplasmacytic-lymphoma-and-waldenstromsmacroglobulinaemia.
- Castillo JJ et al. Consensus treatment recommendations from the tenth International Workshop for Waldenström macroglobulinemia. Lancet Haematol. 2020; 7 (11): e827-e837.
