Ogni studio clinico si basa su un preciso disegno sperimentale. Gli studi clinici possono essere fondamentalmente osservazionali o sperimentali, retrospettivi o prospettici, longitudinali o cross-sectional.
Mentre uno studio osservazionale non ha lo scopo di stabilire una relazione causa-effetto tra i farmaci che vengono somministrati ma verifica come i pazienti o una determinata patologia viene gestita presso determinati centri, uno studio sperimentale si propone di verificare correlazioni e relazioni causa-effetto dei trattamenti utilizzati verificando la correttezza delle ipotesi di partenza.
Lo studio osservazionale può essere sia retrospettivo che prospettico, mentre quello sperimentale è sempre prospettico e può prevedere un gruppo di controllo (attivo o non attivo).